澳门大学中华医药研究院、中药机制与质量全国重点实验室教授胡元佳的研究团队与中国科学院天津工业生物技术研究所研究员张燕飞合作，在光遗传全球专利格局分析取得新进展。团队系统分析了该领域的技术演进、里程碑专利、产业竞争、关键挑战、临床突破口与转化前景，有助研发出能用于临床的创新治疗方式。相关研究成果已发表于学术期刊《自然-生物技术》（Nature Biotechnology）。

光遗传学是一种通过光敏蛋白实现对细胞活动精准调控的生物技术，可在毫秒级时间尺度和单细胞空间尺度上调节特定生物过程。该技术最初在神经科学研究中被广泛应用，近年来逐渐拓展至合成生物学、天然产物生物合成、临床医学等领域。随着光敏蛋白工程和基因递送系统的发展，光遗传学已进入多项临床试验阶段，尤其在视网膜疾病治疗中展现出较强的转化潜力。然而截至目前，光遗传学相关产品尚未获批上市，提示该技术从基础研究走向产业化和临床应用仍存在关键瓶颈。专利作为连接技术创新与工业应用的重要桥梁，能够系统反映技术演进、创新布局与产业竞争态势，是识别转化障碍、指导研发方向的重要数据资源。

团队基于332个专利族的系统性分析发现，光遗传学专利申请量在经历初期的持续增长后，自2019年起出现较为明显的下降拐点。值得注意的是，蓝光激活的光遗传学工具占全部创新成果的41%，广泛应用于临床医学与细胞生物学研究。截至2023年底已有11项临床试验注册在案，且持续聚焦于视网膜疾病治疗方向，该适应症是目前最具转化前景的临床突破口。然而，专利申请量的走低指向了产业化进程中的深层障碍。在技术层面，现有光遗传学系统在组织穿透性、光敏蛋白性能及长期表达稳定性方面仍存在固有缺陷。与此同时，人体应用的安全性数据尚不充分、跨技术类别的监管适应性框架有待建立，日益凸显的伦理争议也进一步加剧了其转化困境。

该领域的突破方向或将不仅限於单一技术的优化迭代，更依赖多学科交叉融合——通过整合钙离子通道精细调控、上转换纳米发光材料、类器官疾病模型系统等前沿技术，光遗传学有望在克服现有瓶颈的基础上，探索出具备临床可行性的新型治疗范式。同时，结合最新数据可见，在持续下降至2023年后，2024至2025年光遗传学相关专利公开数量出现反弹，并呈现快速增长势头。其中肿瘤方向出现少量新布局，涉及光控免疫细胞浸润实体瘤和近红外光调控STING相关先天免疫通路，提示其在肿瘤免疫调控中的潜在应用。而按照最新进展统计，相关临床试验数量已进一步增长至16项，其中Nanoscope Therapeutics的 MCO-010进展较为领先，已完成IIb期临床试验并向FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA）。

该研究通讯作者为胡元佳和张燕飞，共同第一作者为澳门大学博士研究生张玙璠和博士毕业生吕丽阳（现职中国药科大学国际医药商学院副教授）。该研究获澳门特别行政区科学技术发展基金（档案编号：0002/2025/NRP、0049/2024/AGJ）、澳门大学（档案编号：MYRG-CRG2023-00007-ICMS-IAS、MYRG-GRG2024-00268-ICMS）、澳门大学—何鸿燊博士医疗拓展基金会人工智能应用研发资助计划（档案编号： SHMDF-AI/2026/003）、天津市合成生物技术创新能力提升行动项目（档案编号：TSBICIP-IJCP-004）以及全国重点实验室重大专项（天津市科技计划项目）（档案编号：25ZXZSSS00010）资助，澳门大学图书馆德温特创新平台（Derwent Innovation，DI）提供了专利数据支持。全文可浏览：https://doi.org/10.1038/s41587-026-03080-w。