澳門大學中華醫藥研究院、中藥機制與質量全國重點實驗室教授胡元佳的研究團隊與中國科學院天津工業生物技術研究所研究員張燕飛合作，在光遺傳全球專利格局分析取得新進展。團隊系統分析了該領域的技術演進、里程碑專利、產業競爭、關鍵挑戰、臨床突破口與轉化前景，有助研發出能用於臨床的創新治療方式。相關研究成果已發表於學術期刊《自然-生物技術》（Nature Biotechnology）。

光遺傳學是一種通過光敏蛋白實現對細胞活動精準調控的生物技術，可在毫秒級時間尺度和單細胞空間尺度上調節特定生物過程。該技術最初在神經科學研究中被廣泛應用，近年來逐漸拓展至合成生物學、天然產物生物合成、臨床醫學等領域。隨著光敏蛋白工程和基因遞送系統的發展，光遺傳學已進入多項臨床試驗階段，尤其在視網膜疾病治療中展現出較強的轉化潛力。然而截至目前，光遺傳學相關產品尚未獲批上市，提示該技術從基礎研究走向產業化和臨床應用仍存在關鍵瓶頸。專利作為連接技術創新與工業應用的重要橋樑，能夠系統反映技術演進、創新佈局與產業競爭態勢，是識別轉化障礙、指導研發方向的重要數據資源。

團隊基於332個專利族的系統性分析發現，光遺傳學專利申請量在經歷初期的持續增長後，自2019年起出現較為明顯的下降拐點。值得注意的是，藍光激活的光遺傳學工具佔全部創新成果的41%，廣泛應用於臨床醫學與細胞生物學研究。截至2023年底已有11項臨床試驗註冊在案，且持續聚焦於視網膜疾病治療方向，該適應症是目前最具轉化前景的臨床突破口。然而，專利申請量的走低指向了產業化進程中的深層障礙。在技術層面，現有光遺傳學系統在組織穿透性、光敏蛋白性能及長期表達穩定性方面仍存在固有缺陷。與此同時，人體應用的安全性數據尚不充分、跨技術類別的監管適應性框架有待建立，日益凸顯的倫理爭議也進一步加劇了其轉化困境。

該領域的突破方向或將不僅限於單一技術的優化迭代，更依賴多學科交叉融合——通過整合鈣離子通道精細調控、上轉換納米發光材料、類器官疾病模型系統等前沿技術，光遺傳學有望在克服現有瓶頸的基礎上，探索出具備臨床可行性的新型治療範式。同時，結合最新數據可見，在持續下降至2023年後，2024至2025年光遺傳學相關專利公開數量出現反彈，並呈現快速增長勢頭。其中腫瘤方向出現少量新佈局，涉及光控免疫細胞浸潤實體瘤和近紅外光調控STING相關先天免疫通路，提示其在腫瘤免疫調控中的潛在應用。而按照最新進展統計，相關臨床試驗數量已進一步增長至16項，其中Nanoscope Therapeutics的 MCO-010進展較為領先，已完成IIb期臨床試驗並向FDA滾動提交生物製品許可申請（BLA）。

該研究通訊作者為胡元佳和張燕飛，共同第一作者為澳門大學博士研究生張璵璠和博士畢業生呂麗陽（現職中國藥科大學國際醫藥商學院副教授）。該研究獲澳門特別行政區科學技術發展基金（檔案編號：0002/2025/NRP、0049/2024/AGJ）、澳門大學（檔案編號：MYRG-CRG2023-00007-ICMS-IAS、MYRG-GRG2024-00268-ICMS）、澳門大學—何鴻燊博士醫療拓展基金會人工智能應用研發資助計劃（檔案編號： SHMDF-AI/2026/003）、天津市合成生物技術創新能力提升行動項目（檔案編號：TSBICIP-IJCP-004）以及全國重點實驗室重大專項（天津市科技計劃項目）（檔案編號：25ZXZSSS00010）資助，澳門大學圖書館德溫特創新平台（Derwent Innovation，DI）提供了專利數據支持。全文可瀏覽：https://doi.org/10.1038/s41587-026-03080-w。